Acord de llicència entre la UAB i Kriya Therapeutics per desenvolupar dues teràpies gèniques per a la diabetis tipus 1

L’objectiu d'aquest acord és impulsar cap al mercat dues teràpies per a la diabetis mellitus tipus 1 desenvolupades per un equip de recerca del Centre de Biologia Animal i Teràpia Gènica (CBATEG) de la UAB, dirigit per la professora Fàtima Bosch.

08/09/2020

Durant els darrers anys, l’equip del CBATEG de la UAB ha desenvolupat diversos productes terapèutics basats en un vector viral capaç d’introduir gens terapèutics a les cèl·lules dels pacients amb diabetis de manera segura i eficaç. Aquestes teràpies avançades es basen en l’administració de vectors virals que contenen gens relacionats amb el control de la glucèmia.

En models animals de diabetis, els investigadors han demostrat una reversió completa de la malaltia mitjançant dues aproximacions diferents, allargant la seva vida i normalitzant el seu estat de salut. Ho han aconseguit amb una única administració del producte terapèutic i els efectes d’aquesta administració duren tota la vida de l’animal. Uns resultats que mostren el potencial d’aquesta teràpia aplicada en l’àmbit clínic.

"Després d'aquestes fites preclíniques, ara és necessària una inversió important per agilitzar el desenvolupament de medicaments, un procés costós i complex. El nostre grup estem molt il·lusionats amb la possibilitat que l'empresa californiana Kriya Therapeutics pugui portar a la clínica els nostres resultats, i que el potencial de la teràpia gènica arribi a pacients de malalties d’alta prevalença, com és la diabetis de tipus 1”, destaca la Dra. Fàtima Bosch.

La diabetis tipus 1 és una malaltia autoimmune que porta a la destrucció de les cèl·lules beta del pàncrees productores d’insulina i els malalts necessiten administrar-se insulina exògena per sobreviure. Fins i tot així, els pacients desenvolupen a llarg-termini complicacions secundaries molt severes, com ara ceguesa, problemes renals, neurològics i cardiovasculars. Comunament, s’inicia en infants, representant la patologia metabòlico-endocrina pediàtrica més comú, tot i que 1 de cada 4 casos es diagnostica en adults. A Espanya hi ha aproximadament uns 90.000 casos de diabetis tipus 1, mentre que als Estats Units el número de pacients totals és actualment d’1.3 milions, amb 40.000 casos nous cada any. Aquesta malaltia suposa un cost sanitari molt elevat: només als EUA representa uns 14.000 milions de dòlars anuals. Tots aquests fets demostren la necessitat de desenvolupar noves teràpies mes efectives.

L’empresa Kriya Therapeutics, llicenciatària de la tecnologia, està focalitzada en desenvolupar teràpies gèniques per a malalties que afecten milions de pacients, com ara la diabetis, ampliant el camp de la teràpia gènica més enllà dels trastorns rars monogènics. "En els darrers anys, s’han desenvolupat amb èxit nombroses teràpies gèniques centrades en malalties monogèniques rares. Nosaltres veiem un enorme potencial per aplicar la teràpia gènica a malalties greus més comunes”, afirma Shankar Ramaswamy, CEO de Kriya Therapeutics.

Recentment, aquesta empresa ha tancat una ronda d’inversió de 80,5 milions de dòlars que li permetran accelerar el desenvolupament de la seva cartera de teràpia gènica. Part d’aquest desenvolupament s’està realitzant conjuntament amb el grup del CBATEG de la UAB, mitjançant acords de col·laboració científica. Kriya considera estratègica l’aliança amb el grup de la Dra. Bosch, donat el seu lideratge internacional en la recerca en teràpia gènica aplicada a malalties metabòliques, fet que consolida la vàlua d’aquest programa de recerca que s’ha sostingut a la UAB durant més de dues dècades.

Salut i benestar