Un nou fàrmac experimental millora la funció motora i prolonga la vida en un model d'ELA
Un estudi col·laboratiu amb participació de la UAB ha mostrat la capacitat de la molècula MP-010 de millorar la funció motora i prolongar l'esperança de vida en un model de ratolí d'Esclerosi Lateral Amiotròfica (ELA), una malaltia neurodegenerativa greu sense tractaments efectius.
Un estudi col·laboratiu publicat recentment a la revista British Journal of Pharmacology, ha mostrat la capacitat de la molècula MP-010, desenvolupada per la spin off Miramoon Pharma, de millorar la funció motora i prolongar l'esperança de vida en un model de ratolí d'Esclerosi Lateral Amiotròfica (ELA), una malaltia neurodegenerativa greu sense tractaments efectius.
L'estudi ha estat liderat per personal investigador de l'àrea de Malalties Neurodegeneratives del CIBER (CIBERNED): Adolfo López de Munain (Universitat del País Basc i IIS BioGipuzkoa); Francisco Gil-Bea (Ikerbasque, Universitat de Navarra i IIS BioGipuzkoa), co-fundadors de Miramoon Pharma; Rosario Osta (Universitat de Saragossa i IIS Aragó) i Xavier Navarro (Institut de Neurociències de la Universitat Autònoma de Barcelona).
La investigació s'enfoca en la modulació dels receptors de rianodina (RyRs), un grup de proteïnes clau en la regulació dels nivells de calci dins de les neurones, un mecanisme crucial per a la progressió de l'ELA. El grup de recerca va comprovar que MP-010 estabilitza la funció dels RyRs en un model murí d'ELA, i va avaluar la seva eficàcia mitjançant proves de funció nerviosa, funció muscular, anàlisis histològiques i taxa de supervivència.
«Els resultats van mostrar que MP-010 va reservar la funció nerviosa, va retardar l'aparició de problemes motors, va millorar la coordinació muscular, va mantenir les connexions neuromusculars i va protegir les neurones motores en la medul·la espinal» assegura Laura Moreno-Martínez, primera autora del treball i investigadora del CIBERNED a la Universitat de Saragossa i del Centre d'Investigació Biomèdica d'Aragó (CIBA).
Els ratolins tractats amb MP-010 van viure més temps en comparació amb aquells que van rebre un placebo. Aquest estudi suggereix que els fàrmacs dirigits als RyRs, com MP-010, podrien tenir un potencial terapèutic significatiu en el tractament de l'ELA. No obstant això, és necessari realitzar més investigacions per comprendre com funcionen a nivell molecular i avaluar la seva viabilitat en pacients humans.
La col·laboració entre els cinc grups del CIBERNED, dins d'un projecte cooperatiu finançat pel consorci, ha estat clau per avançar en aquest projecte, ressaltant la importància de la cooperació multidisciplinària en la recerca biomèdica.
Sobre l'ELA
L'ELA és una malaltia neurodegenerativa progressiva que afecta les neurones motores responsables del control muscular voluntari. Provoca una pèrdua progressiva de força i mobilitat global fins a la paràlisi, amb un impacte devastador en la qualitat de vida dels pacients i les seves famílies. La prevalença de la malaltia és al voltant de 3 a 5 casos per cada 100.000 habitants, la qual cosa suposa un total d'aproximadament 4.000 persones afectades a Espanya.
Referència de l'article:
Moreno-Martinez L, Gaja-Capdevila N, Mosqueira-Martín L, Herrando-Grabulosa M, Rodriguez-Gomez L, et al. Novel FKBP prolyl isomerase 1A (FKBP12) ligand promotes functional improvement in SOD1G93A amyotrophic lateral sclerosis (ALS) mice. Br J Pharmacol. 2025; doi: 10.1111/bph.17448.