Un nuevo fármaco experimental mejora la función motora y prolonga la vida en un modelo de ELA
Un estudio colaborativo con participación de la UAB ha mostrado la capacidad de la molécula MP-010 de mejorar la función motora y prolongar la esperanza de vida en un modelo de ratón de Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA), una enfermedad neurodegenerativa grave sin tratamientos efectivos.
Un estudio colaborativo publicado recientemente en la revista British Journal of Pharmacology, ha mostrado la capacidad de la molécula MP-010, desarrollada por la spin off Miramoon Pharma, de mejorar la función motora y prolongar la esperanza de vida en un modelo de ratón de Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA), una enfermedad neurodegenerativa grave sin tratamientos efectivos.
El estudio ha sido liderado por personal investigador del área de Enfermedades Neurodegenerativas del CIBER (CIBERNED): Adolfo López de Munain (Universidad del País Vasco e IIS BioGipuzkoa), Francisco Gil-Bea (Ikerbasque, Universidad de Navarra e IIS BioGipuzkoa), co-fundadores de Miramoon Pharma, y Rosario Osta (Universidad de Zaragoza e IIS Aragón) y Xavier Navarro (Instituto de Neurociencias de la Universitat Autònoma de Barcelona).
La investigación se enfoca en la modulación de los receptores de rianodina (RyRs), un grupo de proteínas clave en la regulación de los niveles de calcio dentro de las neuronas, un mecanismo crucial para la progresión de la ELA. El grupo de investigación comprobó que MP-010 estabiliza la función de los RyRs en un modelo murino de ELA, y evaluó su eficacia mediante pruebas de función nerviosa, función muscular, análisis histológicos y tasa de supervivencia.
«Los resultados mostraron que MP-010 preservó la función nerviosa, retrasó la aparición de problemas motores, mejoró la coordinación muscular, mantuvo las conexiones neuromusculares y protegió las neuronas motoras en la médula espinal» asegura Laura Moreno-Martinez, primera autora del trabajo e investigadora del CIBERNED en la Universidad de Zaragoza y el Centro de Investigación Biomédica de Aragón (CIBA).
Los ratones tratados con MP-010 vivieron más tiempo en comparación con aquellos que recibieron un placebo. Este estudio sugiere que los fármacos dirigidos a los RyRs, como MP-010, podrían tener un potencial terapéutico significativo en el tratamiento de la ELA. No obstante, es necesario realizar más investigaciones para comprender cómo funcionan a nivel molecular y evaluar su viabilidad en pacientes humanos.
La colaboración entre los cinco grupos del CIBERNED, dentro de un proyecto cooperativo financiado por el consorcio, ha sido clave para avanzar en este proyecto, resaltando la importancia de la cooperación multidisciplinar en la investigación biomédica.
Sobre la ELA
La ELA es una enfermedad neurodegenerativa progresiva que afecta a las neuronas motoras responsables del control muscular voluntario. Provoca una pérdida progresiva de fuerza y movilidad global hasta la parálisis, con un impacto devastador en la calidad de vida de los pacientes y sus familias. La prevalencia de la enfermedad es de alrededor de 3 a 5 casos por cada 100.000 habitantes, lo que supone un total de aproximadamente 4.000 personas afectadas en España.
Referencia del artículo:
Moreno-Martinez L, Gaja-Capdevila N, Mosqueira-Martín L, Herrando-Grabulosa M, Rodriguez-Gomez L, et al. Novel FKBP prolyl isomerase 1A (FKBP12) ligand promotes functional improvement in SOD1G93A amyotrophic lateral sclerosis (ALS) mice. Br J Pharmacol. 2025; doi: 10.1111/bph.17448.