L'estudi d'una teràpia gènica per a l'SPG52 ha recaptat ja 600.000 € gràcies al micromecenatge

La campanya de micromecenatge ha rebut ja més de 610.000 € des que es va posar en marxa l’any 2020. D’aquest import, 170.647 € els han aportat les quatre edicions de la cursa que s’han fet fins ara. «Estem molt agraïts pel suport a la nostra recerca i per l’esforç dels organitzadors i les persones participants», declara Miguel Chillón, investigador ICREA a l’Institut de Neurociències (INc-UAB) i del Vall d’Hebron Institut de Recerca (VHIR), que coordina la recerca juntament amb Assumpció Bosch, catedràtica de Bioquímica i Biologia Molecular de la UAB. Els 74.192 € recaptats en l’edició d’enguany, en què van participar 4.500 persones, representen l’import més elevat que s’ha aconseguit fins ara en la competició.

L’SPG52 és causada per una mutació al gen AP4S1 i no té tractament. Els investigadors de la UAB treballen en una teràpia gènica que introdueix una còpia funcional d’aquest gen mitjançant vectors virals amb l’objectiu de frenar o revertir la progressió de la malaltia. La malaltia la pateixen només 55 infants d’arreu del món, i tres d’ells són a Espanya: Abril Merino (Barcelona), Samuel Rodríguez (Granada) i Helia Vera (Múrcia).

L’equip de recerca de la UAB ha finalitzat ja els primers assajos preclínics del tractament, fets en neurones derivades de cèl·lules mare d’Abril Merino i en ratolins, amb resultats positius que encoratgen a seguir avançant. L’import per poder completar  la tercera fase de la recerca, en què es duran a terme assajos d’eficiència, bioseguretat i toxicitat, que són necessaris per sol·licitar un assaig clínic, s’ha xifrat en 950.000 €. Aquesta fase es troba actualment en l’etapa inicial.