El estudio de una terapia génica para la SPG52 ha recaudado ya 600.000 € gracias al micromecenazgo
La asociación La Lucha de Abril ha otorgado otros 74.000 € a la campaña de mecenazgo para el estudio de una terapia génica para la paraplejía espástica de tipo 52 (SPG52) que lleva a cabo un equipo de investigación de la UAB. La SPG52 es una enfermedad minoritaria que afecta a muy pocos niños en todo el mundo, y uno de ellos es Abril Merino. Este importe, que se ha recaudado en una nueva edición de la Carrera Mossos d’Esquadra Badalona, promovida por la asociación, permite ya superar los 600.000 € en las aportaciones hechas hasta ahora.
La campaña de micromecenazgo ha recibido ya más de 610.000 € desde que se puso en marcha en 2020. De este importe, 170.647 € los han aportado las cuatro ediciones de la carrera que se han hecho hasta ahora. «Estamos muy agradecidos por el apoyo a nuestra investigación y por el esfuerzo de los organizadores y las personas participantes», declara Miguel Chillón, investigador ICREA en el Instituto de Neurociencias (INc-UAB) y del Vall d’Hebron Instituto de Investigación (VHIR), que coordina la investigación junto con Assumpció Bosch, catedrática de Bioquímica y Biología Molecular en la UAB. Los 74.192 € recaudados en la edición de este año, en la que participaron 4.500 personas, representan el mayor importe conseguido hasta ahora en la competición.
La SPG52 es causada por una mutación en el gen AP4S1 y no tiene tratamiento. Los investigadores de la UAB trabajan en una terapia génica que introduce una copia funcional de ese gen mediante vectores virales con el objetivo de frenar o revertir la progresión de la enfermedad. La enfermedad la padecen solo 55 niños en el mundo, y tres de ellos están en España: Abril Merino (Barcelona), Samuel Rodríguez (Granada) y Helia Vera (Murcia).
El equipo de investigación de la UAB ha finalizado ya los primeros ensayos preclínicos del tratamiento, realizados en neuronas derivadas de células madre de Abril Merino y en ratones, con resultados positivos que animan a seguir avanzando. El importe para poder completar la tercera fase de la investigación, en la que se llevarán a cabo ensayos de eficiencia, bioseguridad y toxicidad, que son necesarios para solicitar un ensayo clínico, se ha cifrado en 950.000 €. Esta fase se encuentra actualmente en la etapa inicial.
La UAB, con los Objetivos de Desarrollo Sostenible
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