Desenvolupat un nanomedicament més eficaç per al tractament de la malaltia rara de Fabry
El nou medicament millora els tractaments actuals i ajuda a reduir els costos i a millorar la qualitat de vida dels pacients. Es tracta d'un dels triomfs més importants del projecte europeu Smart4Fabry, amb participació de la UAB.
26/02/2021
L'avanç de la nanomedicina obre noves possibilitats en el desenvolupament de fàrmacs, com el que s'ha desenvolupat recentment per a la malaltia minoritària de Fabry, amb una eficàcia millorada respecte els tractaments existents autoritzats fins ara.
El projecte europeu Smart4Fabry arriba així a la seva fi amb un dels millors resultats esperats: la designació d'un nou medicament orfe per part de la Comissió Europea i la possibilitat d'avançar en el tractament de Fabry, una malaltia rara, la qual s'estima que afecta aproximadament 2,6 de cada 10.000 persones a la UE.
Es tracta d'una malaltia crònica debilitant a causa d'episodis recurrents de dolor sever difícilment controlables amb analgèsics convencionals, i potencialment mortal a causa de la insuficiència renal i les complicacions cardiovasculars i cerebrovasculars que comporta.
“Amb aquesta designació hem aconseguit un gran assoliment, no sols per als pacients de Fabry, sinó també per a altres patologies que puguin beneficiar-se d'aquest mateix enfocament, possible gràcies a la nanotecnologia” explica Nora Ventosa, investigadora del CIBER-BBN i de l’ICMAB-CSIC que ha coordinat el projecte.
Necessitat de nous tractaments per a la malaltia
Aquesta malaltia, també coneguda com a malaltia d'Anderson-Fabry, representa el trastorn d'emmagatzematge lisosòmic més freqüent. És causada per una absència o deficiència de l'enzim α-galactosidasa A (GLA), que provoca l'acumulació lisosòmica de globotriaosilceramida (Gb3) i els seus derivats als lisosomes d'una àmplia varietat de teixits, responsables de les manifestacions clíniques. Els tractaments actuals consisteixen en l'administració intravenosa de l'enzim GLA, però presenten una eficàcia i una biodistribució limitades.
El fàrmac que s'ha desenvolupat ara és una nova nanoformulació de GLA (nanoGLA) que en millora l'eficàcia en comparació amb el tractament de referència amb GLA no nanoformulada. “El producte liposomal de tercera generació que hem desenvolupat en el projecte ha demostrat, a nivell preclínic, una eficàcia millorada, en comparació als tractaments de reemplaçament enzimàtic autoritzats. Així, es demostra que l'estratègia d'aportació de l'enzim GLA mitjançant una nanoliposoma intel·ligent a les cèl·lules afectades és altament exitosa” explica Ibane Abasolo, investigadora de CIBER-BBN i del VHIR, responsables d’estudiar l’eficàcia del producte.
El producte nanoGLA s'ha obtingut mitjançant la tecnologia de formulació DELOSTM, una plataforma innovadora per a la producció robusta de nanomedicines de manera eficient i sostenible.
El Comitè de Medicaments Orfes (COMP) de l’Agència Europa del Medicament (EMA) ha considerat que aquests resultats constitueixen un avantatge clínicament rellevant respecte els tractaments de reemplaçament enzimàtic actuals.
La designació de medicament orfe, a més de ser un reconeixement al benefici significatiu que ofereix la nova nanomedicina respecte els productes ja autoritzats per a la malaltia de Fabry, suposa implicacions importants en la translació del nou producte terapèutic per afavorir-ne el seu recorregut fins arribar als pacients.
Els responsables d'aquests resultats, que inclouen diversos grups del CIBER-BBN, apunten que la nova formulació ajuda a millorar el tractament, reduir els costos i millorar la qualitat de vida dels pacients de Fabry.
Interdisciplinarietat i col·laboració pública-privada
El projecte Smart4Fabry porta desenvolupant-se des de 2017 gràcies a un finançament europeu -del programa Horizon 2020- de 5,8 milions d'euros. La seva consecució ha estat possible gràcies a la col·laboració de diversos grups del CIBER-BBN a l'Institut de Ciència de Materials de Barcelona (ICMAB-CSIC), l'Institut de Química Avançada de Catalunya (IQAC-CSIC), tots dos del CSIC, el Vall d’Hebron Institut de Recerca (VHIR) i l'Institut de Biotecnologia i Biomedicina de la Universitat Autònoma de Barcelona (IBB-UAB). Ha estat necessària, així mateix, l'aportació de coneixement de diferents disciplines tant de l'àmbit acadèmic com empresarial.
El consorci del projecte el formen, a més, institucions públiques com la Universitat de Aarhus (Dinamarca), el Technion Israel Institute of Technology (Israel) i el Joanneum Research (Àustria); les empreses Biokeralty (Espanya); Nanomol Technologies SL (Espanya); BioNanoNet (Àustria), Drug Development and Regulation SL (Espanya), el grup Covance Laboratories LTD (UK) i Leanbio SL (Espanya), que han aportat l'experiència necessària en nanotecnologia i biotecnologia, caracterització fisicoquímica, avaluació biològica in vitro i in vivo, formulació i escalat de nanomedicines i desenvolupament i producció farmacèutica sota les directrius de les agències reguladores.
Més informació: