ESTEVE i la UAB amplien la seva col·laboració amb la incorporació de dues noves teràpies gèniques

25/02/2016

ESTEVE enforteix la seva plataforma de teràpia gènica amb la suma de dues noves teràpies gèniques en investigació, EGT-201 per al tractament de la síndrome de Sanfilippo B i EGT-301 per al tractament de la síndrome de Hunter, desenvolupades en col·laboració amb el grup de la professora Fàtima Bosch a la Universitat Autònoma de Barcelona (UAB). EGT-201 i EGT-301 s'uneixen a EGT-101, projecte dissenyat per tractar la síndrome de Sanfilippo A, tot creant una prometedora plataforma de teràpia gènica.
 
ESTEVE ha anunciat que l'Agència Europea de Medicaments (EMA) i la Food and Drug Administration (FDA) han concedit la designació de fàrmac orfe al seu nou programa de teràpia gènica EGT-301 per al tractament de la síndrome de Hunter o mucopolisacaridosi II (MPS II). EGT-301 consisteix en un vector viral adeno-associat del serotip 9 (AAV9) que conté el transgèn de la iduronato-2-sulfatasa humana (I2S) i està dissenyat per restaurar la deficiència funcional de I2S en pacients amb síndrome de Hunter. ESTEVE està iniciant el desenvolupament preclínic regulatori de EGT-301.
 
EGT-101, el projecte més avançat en la plataforma de la teràpia gènica d'ESTEVE, consisteix en un de vector AAV9 que conté el transgèn de la sulfamidasa humana (SGSH) i el seu objectiu és restaurar la deficiència funcional de SGSH en pacients amb síndrome de Sanfilippo A. ESTEVE té previst iniciar la fase I / II d'assajos clínics per a EGT-101 a finals de 2016. EGT-101 va rebre la designació de fàrmac orfe per la FDA i EMA l’any 2011.
 
EGT-201 consisteix en un vector AAV9 que conté el transgèn de l'alfa-N-acetyglucosaminidasa (NAGLU) i el seu objectiu és restaurar la deficiència funcional de NAGLU en pacients amb síndrome de Sanfilippo B. ESTEVE està iniciant el desenvolupament preclínic regulatori de EGT- 201. EGT-201 va rebre la designació de fàrmac orfe per la FDA i l'EMA l’any 2013.
 
"Amb la incorporació de EGT-201 i EGT-301 per crear una sòlida cartera de projectes, ESTEVE reafirma el seu compromís en el desenvolupament de teràpies gèniques per tractar malalties rares. ESTEVE planeja expandir la seva plataforma a altres malalties actualment no tractades amb l'objectiu d’apropar les cures als pacients desatesos i esdevenir un referent en el camp de la teràpia gènica per a les malalties rares", comenta el Dr. Carlos Plata, Director Científic d'ESTEVE.

"La designació de fàrmac orfe que han obtingut els tres projectes subratlla l'excel·lència de les capacitats de descobriment preclínics a la UAB, alhora que reforça l'aliança publicoprivada entre la Universitat i ESTEVE", va dir Fàtima Bosch, investigadora principal del projecte, Directora del Centre de Biotecnologia Animal i Teràpia Gènica (CBATEG) i catedràtica de la UAB. "Estem molt contents de continuar la nostra col·laboració amb ESTEVE en la recerca i desenvolupament de noves teràpies gèniques per tractar altres malalties rares i els seus pacients que ho necessiten, i per això hem renovat recentment i enfortit la col·laboració entre CBATEG / UAB i ESTEVE".
 
Aquests projectes compten amb el suport financer del Ministeri de Sanitat, Política Social i Igualtat espanyol, i del Ministeri espanyol d'Economia i Competitivitat. El Projecte Sanfilippo té també finançament procedent del fons FEDER de la UE.
 
Sobre les síndromes de Sanfilippo de tipus A i B, i la síndrome de Hunter (MPS IIIA, MPS III B i MPS II)
 
Les síndromes de Sanfilippo A i B, i Hunter són malalties lisosomals en què un enzim en particular perd la seva activitat fisiològica, la qual cosa porta a l'acumulació de substrats glicosaminoglicans a l'interior dels lisosomes. Això condueix a una interrupció en la funció cel·lular en múltiples teixits i òrgans, entre ells el cervell.
 
Les síndromes de Sanfilippo A i B són malalties devastadores que condueixen a un deteriorament progressiu i significatiu en l'estat mental dels nens que poques vegades viuen més enllà de la seva adolescència. Sanfilippo A és causada per la pèrdua de l'activitat de l'enzim sulfamidasa (SGSH), mentre que a Sanfilippo B hi ha una deficiència en l'alfa-N-acetyglucosaminidasa (NAGLU). Sanfilippo A afecta aproximadament 1 de cada 100.000 naixements, mentre que a Sanfilippo B la incidència és de 0,5 per cada 100.000 naixements. Totes dues són freqüentment diagnosticades una vegada que els símptomes i signes han començat a aparèixer.
 
La síndrome de Hunter el causa la deficiència de la iduronato-2-sulfatasa, lligada al cromosoma X. Afecta 0,4 de cada 100.000 naixements i els pacients poden presentar símptomes que van de lleus a severs. En tots els casos la qualitat de vida es pot veure afectada de manera significativa, així com l'expectativa de vida que, en els casos greus, es redueix i iguala la de Sanfilippo A i B.
 
Sobre la designació de fàrmac orfe
 
La designació de fàrmac orfe és un estatus regulatori assignat als medicaments l'ús dels quals és el tractament de malalties rares (les que afecten a menys de 200.000 persones als EUA o amb una prevalença de no més de 5 de cada 10.000 persones a la UE) o per a aquells medicaments dels quals no s'espera que es puguin recuperar els costos de desenvolupament i comercialització. La categoria de medicament orfe facilita a les empreses/institucions incentius per al seu desenvolupament i comercialització. Els medicaments amb designació de fàrmac orfe segueixen estrictes requisits regulatoris per a l'obtenció de l'autorització de la seva comercialització. Les empreses que impulsen el seu desenvolupament han d'establir la seguretat i eficàcia d'un compost en el tractament d'una malaltia a través d'estudis adequats i ben controlats.
 
 
Associació publicoprivada ESTEVE-UAB
 
La plataforma de teràpia gènica va ser iniciada per l'equip d'investigació de la professora Fàtima Bosch al CBATEG de la UAB i des de 2009 s'està desenvolupant en el marc d'una associació publicoprivada entre ESTEVE i la Universitat. En aquesta associació, ESTEVE lidera totes les activitats relacionades amb la gestió i la protecció de la propietat intel·lectual, les activitats reguladores, la coordinació i supervisió de la fabricació GMP, els estudis toxicològics preclínics, així com tot el desenvolupament clínic. L'equip d'investigació del CBATEG / UAB aporta a l'associació el seu coneixement científic i l'experiència en teràpia gènica, incloent el disseny del vector viral i el desenvolupament de models de malaltia preclínica. CBATEG / UAB i ESTEVE han reforçat recentment la seva col·laboració mitjançant la signatura d'un contracte a llarg termini que persegueix el descobriment i el desenvolupament de noves teràpies gèniques per a altres malalties rares.
 
Sobre el CBATEG de la Universitat Autònoma de Barcelona
 
L'equip d'investigació dirigit per la Dra. Fàtima Bosch al Centre de Biotecnologia i Teràpia Gènica (CBATEG) de la UAB, investiga les causes fisiopatològiques de la diabetis mellitus utilitzant models animals transgènics i desenvolupant enfocaments de teràpia gènica per a aquesta malaltia basada en l’enginyeria genètica dels teixits amb vectors virals i no virals. En els últims anys, el grup ha aplicat els seus coneixements per al desenvolupament de teràpies gèniques de malalties metabòliques hereditàries com ara la Mucopolisacaridosi.
 
Sobre ESTEVE
 
ESTEVE (www.esteve.com) és un grup químic-farmacèutic líder a Espanya i amb una important presència internacional. Fundada el 1929 i presidida per Albert Esteve^*, actualment dóna feina a 2.279 persones, té presència a Europa, EUA, Mèxic i la Xina i el 2015 va assolir unes vendes de 870 milions d'euros.
 
La companyia manté un ferm compromís amb l'excel·lència, dedicant tots els seus esforços a promoure la salut i a millorar la qualitat de vida de les persones. La investigació constitueix el principal senyal d'identitat d'ESTEVE, que compta amb una cartera de projectes altament innovadors l'última finalitat dels quals és aportar respostes a necessitats mèdiques no cobertes adequadament. El compromís social és una altra de les seves senyes d'identitat de manera que ESTEVE vetlla perquè tots els projectes en què col·labora estiguin alineats amb la seva visió de RSC. Pots seguir a ESTEVE a Twitter: @ESTEVE_news

---
_{*Actualitzat el 9/5/2018}