Dues morts en assaigs de teràpia gènica reobren el debat sobre la bioseguretat dels vectors virals
La mort de dos infants en assaigs clínics a la Xina ha reobert el debat sobre la seguretat de les teràpies gèniques, i posa de manifest la necessitat d'una avaluació rigorosa dels riscos i d'una major transparència.
La comunitat científica i reguladora internacional segueix amb atenció les investigacions obertes arran de la mort de dos infants que participaven en assaigs clínics de teràpia gènica a la Xina. Tot i que les causes exactes dels casos encara no s’han determinat, experts del sector assenyalen que els principals riscos podrien estar relacionats amb l’ús de vectors virals adenoassociats (AAV) administrats a dosis elevades, més que no pas amb la tecnologia d’edició genètica emprada.
Els vectors AAV són una de les plataformes més utilitzades per transportar material genètic a l’interior de les cèl·lules. Malgrat el seu potencial terapèutic, experiències anteriors ja havien evidenciat problemes de seguretat associats a determinades aplicacions sistèmiques i a l’administració de dosis elevades.
Els incidents han reobert el debat sobre la seguretat dels sistemes de lliurament de les teràpies avançades, així com sobre la necessitat de reforçar la supervisió dels assaigs clínics i la transparència en la comunicació dels esdeveniments adversos. La disponibilitat d’informació completa i compartida és essencial per identificar riscos, millorar els protocols i afavorir un desenvolupament responsable d’aquestes tecnologies.
Des de la perspectiva de la bioseguretat, aquests casos recorden la importància d’avaluar de manera integral tant les eines d’edició genètica com els vectors que les transporten. L’equilibri entre innovació biomèdica, seguretat i supervisió continua sent un element clau per garantir l’avenç responsable de les teràpies gèniques i de la medicina de precisió.
Fonts:
- Two children died from gene therapies in China: where the field goes next Nature setembre 2026