Dos muertes en ensayos de terapia génica reabren el debate sobre la bioseguridad de los vectores virales
La muerte de dos niños en ensayos clínicos en China ha reavivado el debate sobre la seguridad de las terapias génicas, destacando la necesidad de una evaluación rigurosa del riesgo y una mayor transparencia.
La comunidad científica y reguladora internacional sigue de cerca las investigaciones abiertas tras la muerte de dos niños que participaban en ensayos clínicos de terapia génica en China. Aunque aún no se han determinado las causas exactas de los casos, expertos del sector señalan que los principales riesgos podrían estar relacionados con el uso de vectores virales adenoasociados (AAVs) administrados en dosis elevadas, en lugar de con la tecnología de edición genética utilizada.
Los vectores AAV son una de las plataformas más utilizadas para transportar material genético dentro de las células. A pesar de su potencial terapéutico, experiencias previas ya habían puesto de manifiesto problemas de seguridad asociados a ciertas aplicaciones sistémicas y a la administración de dosis elevadas.
Los incidentes han reabierto el debate sobre la seguridad de los sistemas de administración de terapias avanzadas, así como sobre la necesidad de reforzar la supervisión de los ensayos clínicos y la transparencia en la comunicación de eventos adversos. La disponibilidad de información completa y compartida es esencial para identificar riesgos, mejorar los protocolos y promover el desarrollo responsable de estas tecnologías.
Desde una perspectiva de bioseguridad, estos casos nos recuerdan la importancia de evaluar de forma exhaustiva tanto las herramientas de edición genética como los vectores que las transportan. El equilibrio entre la innovación biomédica, la seguridad y la supervisión sigue siendo un elemento clave para garantizar el avance responsable de las terapias génicas y la medicina de precisión.
Fuentes:
- Two children died from gene therapies in China: where the field goes next Nature setembre 2026