La UAB participa en un proyecto europeo para probar un nuevo fármaco contra el cáncer infantil
El proyecto PHOENIX, en el que participan 13 instituciones europeas, evaluará por primera vez en pacientes pediátricos el fármaco ibrilatazar de AbilityPharma en un ensayo clínico de fase I/II. Este fármaco experimental podría ofrecer una alternativa más eficaz y menos tóxica para niños y adolescentes con neuroblastoma en recaída u otros tumores sólidos agresivos. Por parte de la UAB participa el investigador José Miguel Lizcano de Vega, del Departamento de Bioquímica y Biología Molecular y del Instituto de Neurociencias.
La Universitat Autònoma de Barcelona (UAB) participa en el proyecto europeo PHOENIX, una iniciativa que tiene como objetivo impulsar el primer ensayo clínico en población pediátrica con el fármaco experimental ibrilatazar (ABTL0812), desarrollado por la empresa biotecnológica catalana AbilityPharma. El proyecto está coordinado por el Vall d’Hebron Instituto de Investigación (VHIR) y ha recibido 8,5 millones de euros de financiación del programa Horizon Europe de la Unión Europea, en el marco de la Misión Cáncer.
PHOENIX evaluará el potencial de este nuevo tratamiento en niños y adolescentes con neuroblastoma en recaída o sin respuesta al tratamiento y con otros tumores sólidos agresivos, con el objetivo de desarrollar terapias más eficaces y menos tóxicas para el cáncer infantil.
Los tumores sólidos pediátricos, como el neuroblastoma, el sarcoma o ciertos tumores extracraneales, siguen siendo una de las principales causas de mortalidad por cáncer en la infancia y la adolescencia. Aunque los tratamientos actuales han mejorado la supervivencia, siguen siendo muy agresivos y pueden provocar secuelas físicas y emocionales importantes. Cada año, más de 6.000 niños son diagnosticados con tumores sólidos en Europa, y aproximadamente unos 1.000 son de alto riesgo con opciones de tratamiento muy limitadas o inexistentes.
El ensayo clínico de fase I/II, que se prevé que comience el próximo año, incluirá a unos 50 pacientes de entre 6 meses y 18 años. El estudio evaluará el fármaco ibrilatazar en combinación con quimioterapia o inmunoterapia, ya que estudios previos han demostrado que puede potenciar la acción de estos tratamientos sin añadir toxicidad. Los principales objetivos serán establecer la dosis recomendada del fármaco y estudiar la seguridad y la actividad antitumoral.
Por parte de la UAB, participa en el proyecto el investigador José Miguel Lizcano de Vega, del Departamento de Bioquímica y Biología Molecular y del Instituto de Neurociencias. Su grupo de investigación estudia nuevas vías de señalización celular implicadas en la proliferación y la supervivencia de las células tumorales, así como estrategias basadas en la modulación de la autofagia y el estrés del retículo endoplasmático para el desarrollo de nuevos tratamientos contra el cáncer. El grupo también ha colaborado durante años con AbilityPharma en el desarrollo preclínico del ibrilatazar.
A diferencia de la quimioterapia tradicional, el ibrilatazar no actúa dañando el ADN, sino activando mecanismos celulares que favorecen la muerte selectiva de las células tumorales, con el objetivo de preservar las células sanas y reducir los efectos secundarios. El fármaco ya había mostrado una buena tolerabilidad y señales de eficacia en estudios clínicos en adultos con cáncer de páncreas, pulmón y endometrio, así como resultados prometedores en modelos preclínicos de neuroblastoma.
«Este mecanismo abre una vía terapéutica diferente, con potencial aplicación en diversos tipos de tumores, incluidos los pediátricos», añade el doctor Carles Domènech, CEO y cofundador de AbilityPharma. Esta empresa, ubicada en el Parque Tecnológico del Vallès y anteriormente en el Parque de Investigación UAB, se dedica al desarrollo de fármacos oncológicos innovadores basados en la inducción de autofagia, una estrategia que promueve la eliminación selectiva de células tumorales.
PHOENIX también investigará biomarcadores predictivos que permitan anticipar la respuesta al tratamiento y la aparición de efectos adversos. Además, incorporará herramientas como la biopsia líquida, basada en el análisis del ADN circulante en la sangre, y tendrá en cuenta la experiencia de los pacientes y sus familias para valorar aspectos como la calidad de vida, la aceptabilidad del tratamiento y las posibles barreras de acceso a los ensayos clínicos.
En el proyecto participan 13 instituciones de 6 países europeos, entre centros de investigación, hospitales, entidades sociales y empresas. Coordinado por el VHIR y el Hospital Universitario Vall d’Hebron, además de la participación de la UAB, cuenta también con AbilityPharma, la Fundación CRIS Contra el Cáncer, la Fundación para la Investigación Biomédica del Hospital Niño Jesús (FIBHNJS), la Red Europea de Infraestructuras de Investigación Clínica (ECRIN), SHINE 2Europe, Global Health Connector, el Instituto Gustave Roussy, el Instituto Curie de París, Children’s Health Ireland, el Hospital Universitario Infantil de Brno en la República Checa y el Rigshospitalet de Dinamarca.