Federico Mingozzi, director científico de la empresa líder en terapia génica Spark Therapeutics, en la UAB

El doctor Mingozzi actualmente es el director científico (CSO) de Spark Therapeutics, empresa líder en el campo de la terapia génica, donde aporta un amplio conocimiento con más de dos décadas de experiencia en terapia génica, inmunología, bioquímica y biología molecular, tanto en el ámbito industrial como académico. Fundada en 2013 como resultado de la tecnología y los conocimientos acumulados durante dos décadas en el Children’s Hospital de Filadelfia (CHOP), Spark Therapeutics es una compañía centrada en el desarrollo y el suministro de terapias génicas que tratan las enfermedades retinales hereditarias (IRD), las enfermedades neurodegenerativas, así como las enfermedades que se pueden abordar mediante la manipulación genética del hígado, tal como la hemofilia o la enfermedad de Pompe. Spark Therapeutics tiene en la actualidad diferentes ensayos clínicos de terapia génica para la hemofilia A y B. Su producto para el tratamiento de IRD, con el nombre comercial de LUXTURNA ™, ha sido el primer medicamento de terapia aprobado por la FDA para su comercialización en Estados Unidos y más recientemente en Europa.

La distinguida trayectoria científica del Dr. Mingozzi la ha llevado a desarrollar su investigación en el campo de la terapia génica en centros punteros como el Children’s Hospital de Filadelfia (CHOP), donde realizó estudios pioneros sobre transferencia de genes hepáticos con vectores virales adenoasociados (AAV). El Dr. Mingozzi se involucró en varios estudios clínicos de terapia génica en humanos basados ​​en la plataforma de AAV y fue director de Investigación Traslacional del Centro de Terapia Celular y Molecular del CHOP.

Posteriormente, el Dr. Mingozzi se unió al Instituto Nacional de Salud e Investigación Médica (INSERM) francés y Généthon, una organización francesa líder en I + D sin ánimo de lucro centrada en la terapia génica para enfermedades poco frecuentes, como director de un grupo de investigación. Allí, comenzó a liderar el desarrollo de terapias génicas in vivo para otras enfermedades hereditarias. Su trabajo está también centrado en la caracterización de las respuestas inmunes a los vectores AAV en humanos y en el desarrollo de estrategias para superar estas respuestas.

A lo largo de su carrera, el Dr. Mingozzi ha contribuido con numerosas y muy relevantes publicaciones en el campo de la terapia génica con AAV. Tiene un doctorado en Bioquímica y Biología molecular por la Universidad de Ferrara, Italia y un MBA por la Universidad Drexel de Filadelfia y en su tarea docente cabe destacar que el Dr. Mingozzi ha sido Profesor de la Universidad Pierre y Marie Curie de París y de la Universitat Autònoma de Barcelona.

La UAB es líder en España en el campo de la terapia génica con más de 25 años de experiencia. La UAB, y en concreto el Centro de Biotecnología Animal y Terapia Génica (CBATEG), está liderando una investigación de gran calidad en el campo de la terapia génica y desde 1990 la docencia de la UAB también ha incorporado la terapia génica como asignatura de diferentes grados y másteres. En su paso por la UAB, el Dr. Mingozzi ha estado colaborando con el laboratorio de la Dra. Fátima Bosch del CBATEG. En la actualidad también, otros investigadores del grupo de la Dra. Bosch, formados en esta universidad, se han incorporado a cargos de alta responsabilidad dentro de la compañía Spark Therapeutics.