Acuerdo de licencia entre la UAB y Kriya Therapeutics para desarrollar dos terapias génicas para la diabetes tipo 1

Fàtima Bosch

El objetivo de este acuerdo es impulsar hacia el mercado dos tratamientos de terapia génica para la diabetes mellitus tipo 1 desarrollados por un equipo de investigación del Centro de Biología Animal y Terapia Génica (CBATEG) de la UAB, dirigido por la profesora Fàtima Bosch.

08/09/2020

Durante los últimos años, el equipo del CBATEG de la UAB ha desarrollado varios productos terapéuticos basados en un vector viral capaz de introducir genes terapéuticos en las células de los pacientes con diabetes de manera segura y eficaz. Estas terapias avanzadas se basan en la administración de vectores virales que contienen genes relacionados con el control de la glucemia.

En modelos animales de diabetes, los investigadores han demostrado una reversión completa de la enfermedad mediante dos aproximaciones diferentes, alargando su vida y normalizando su estado de salud. Lo han conseguido con una única administración del producto terapéutico y los efectos de esta administración duran toda la vida del animal. Unos resultados que muestran el potencial de esta terapia aplicada en el ámbito clínico.

"Después de estos hitos preclínicos, ahora es necesaria una inversión importante para agilizar el desarrollo de medicamentos, un proceso costoso y complejo. Estamos muy ilusionados con la posibilidad de que la empresa californiana Kriya Therapeutics pueda llevar a la clínica nuestros resultados, y que el potencial de la terapia génica llegue a pacientes de enfermedades de alta prevalencia, como es la diabetes de tipo 1", destaca la Dra. Fàtima Bosch.

La diabetes tipo 1 es una enfermedad autoinmune que lleva a la destrucción de las células beta del páncreas productoras de insulina y los enfermos necesitan administrarse insulina exógena para sobrevivir. Incluso así, los pacientes desarrollan a largo plazo complicaciones secundarias muy severas, tales como ceguera, problemas renales, neurológicos y cardiovasculares. Comúnmente, se inicia en niños, representando la patología metabólica-endocrina pediátrica más común; aunque 1 de cada 4 casos se diagnostica en adultos. En España hay aproximadamente unos 90.000 casos de diabetes tipo 1, mientras que en Estados Unidos el número de pacientes totales es actualmente de 1.3 millones, con 40.000 casos nuevos cada año. Esta enfermedad supone un coste sanitario muy elevado: sólo en EEUU representa unos 14.000 millones de dólares anuales. Todos estos hechos demuestran la necesidad de desarrollar nuevas terapias más efectivas.

La empresa Kriya Therapeutics, licenciataria de la tecnología, está focalizada en desarrollar terapias génicas para enfermedades que afectan a millones de pacientes, como la diabetes, ampliando el campo de la terapia génica más allá de los trastornos raros monogénicos. "En los últimos años, se han desarrollado con éxito numerosas terapias génicas centradas en enfermedades monogénicas raras. Nosotros vemos un enorme potencial para aplicar la terapia génica en enfermedades graves más comunes", afirma Shankar Ramaswamy, CEO de Kriya Therapeutics.

Recientemente, esta empresa ha cerrado una ronda de inversión de 80,5 millones de dólares que le permitirán acelerar el desarrollo de su cartera de terapia génica. Parte de este desarrollo se está realizando conjuntamente con el grupo de CBATEG de la UAB, mediante acuerdos de colaboración científica. Kriya considera estratégica su alianza con el grupo de la Dra. Bosch, dado su liderazgo internacional en la investigación en terapia génica aplicada a enfermedades metabólicas, lo que consolida la valía de este programa de investigación que se ha sostenido en la UAB durante más de dos décadas.

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