Un proyecto de investigación liderado por la Dra. Assumpció Bosch seleccionado en la convocatoria de Investigación en Salud 2026 de la Fundación La Caixa
El equipo recibirá 1.000.000 € para buscar nuevas terapias génicas para tratar trastornos cerebrales infantiles. La convocatoria, altamente competitiva, ha seleccionado 32 proyectos entre 800 propuestas.
En el marco de la Convocatoria de Investigación en Salud, que ha alcanzado su novena edición, la Fundación La Caixa ha seleccionado 32 proyectos de biomedicina y salud liderados por centros de España y Portugal. La iniciativa apoya investigaciones básicas, clínicas y traslacionales que abordan grandes desafíos de la biomedicina y la salud en diversos ámbitos: neurociencias, enfermedades cardiovasculares y metabólicas, oncología, enfermedades infecciosas y tecnologías facilitadoras aplicadas a alguno de estos campos.
El proyecto liderado por la Dra. Assumpció Bosch, del Instituto y del Departamento de Bioquímica y Biología Molecular de la UAB, busca desarrollar nuevas terapias génicas para restaurar o corregir la función biológica alterada en trastornos cerebrales infantiles de forma local y controlada. En concreto, se centrará en dos encefalopatías pediátricas graves (MLC y GNB1) y estudiará estrategias para hacer llegar las instrucciones terapéuticas a las células cerebrales adecuadas sin provocar efectos no deseados.
El consorcio de investigación, que incluye al Dr. Miguel Chillón y a su grupo, investigador ICREA también del INc-UAB y del VHIR, probará los candidatos terapéuticos en modelos de estas enfermedades y evaluará su seguridad, durabilidad y distribución. El objetivo es obtener dos candidatos preparados para avanzar hacia los ensayos clínicos y establecer una plataforma que pueda contribuir al desarrollo de terapias génicas de precisión para otros trastornos neurológicos infantiles.
El proyecto es una colaboración con las entidades CIMA y The Children's Hospital of Philadelphia Research Institute, y cuenta con el apoyo de las asociaciones de pacientes Fundación Gen Rebelde y Alliance MLC.