El fàrmac ABTL0812 d'Ability Pharmaceuticals és considerat medicament orfe

La companyia biofarmacètica catalana Ability Pharmaceuticals, ubicada en el Parc de Recerca UAB, ha anunciat que el Comitè de Productes i Medicaments Orfes (COMP) de l'Agència Europea dels Medicaments (EMA) ha emès una opinió positiva sobre la sol·licitud de Designació de Medicament Orfe (Orphan Drug Designation-ODD) del compost en investigació ABTL0812 per al tractament del càncer pediàtric neuroblastoma. ABTL0812 és un first-in-class inhibidor de la via de senyalització Akt/mTOR amb un nou mecanisme d'acció. La seguretat i eficàcia del fàrmac s’està avaluant en pacients amb tumors sòlids avançats en un assaig clínic fase I/Ib a l’Hospital Clínic de Barcelona i a l’Institut Català d’Oncologia, hospitals de referència a Barcelona.

 

El neuroblastoma és un càncer poc comú del sistema nerviós que afecta els nens i els nadons i que en la majoria dels casos s’inicia a l'abdomen. Comprèn el 6-10% de tots els càncers infantils i causa al voltant del 15% de les morts relacionades amb càncer en els nens.

 

"La designació de medicament orfe és un avanç normatiu important per al neuroblastoma, una malaltia pediàtrica que pot esdevenir greu i que actualment té un tractament agressiu amb molts efectes tòxics secundaris basat en radioteràpia, immunoteràpia i combinacions de quimioteràpia", destaca el Dr. Carles Domenech, Director Executiu d’Ability Pharmaceuticals. "Continuarem desenvolupant ABTL0812 amb assajos de Fase I/II per a pacients pediàtrics després de l’assaig de Fase I/Ib en adults que estem finalitzant actualment i desenvoluparem un eina diagnòstica d’acompanyament (companion diagnostic) per estratificar els pacients i millorar l'eficàcia en poblacions seleccionades", afegeix.

 

"El desenvolupament de nous fàrmacs o molècules petites dirigides a vies específiques és necessari per canviar els resultats del tractament de neuroblastoma i millorar les opcions terapèutiques actuals", explica el Dr. José Alfón, Director de Recerca i Desenvolupament d’Ability Pharmaceuticals. "Una millor comprensió de la interacció entre la fàrmaco-genòmica, el tumor i el seu micro-entorn, és fonamental per aconseguir l'objectiu principal: la curació dels pacients i millorar la seva qualitat de vida".

 

Les dades científiques que han permès identificar ABTL0812 com una eina prometedora per al tractament del neuroblastoma han estat generades amb la col·laboració de recerca exitosa que Ability Pharmaceuticals té amb el Dr. José Miguel Lizcano, Coordinador del Grup de Recerca en Mecanismes de Senyalització Cel·lular i la seva Alteració en Malalties de la Universitat Autònoma de Barcelona (UAB) i amb el Dr. Miquel F. Segura, del Laboratori de Recerca Translacional en Càncer Pediàtric del Vall d'Hebron Institut de Recerca (VHIR).

Ara que l’ ABTL0812 ha estat considerat com a medicament orfe es reconeix científicament la seva rellevància en el tractament del neuroblastoma i permetrà a Ability Pharmaceuticals gaudir d’una sèrie d’avantatges, com la reducció de terminis i costos del desenvolupament del fàrmac o l’exclusivitat al mercat durant 10 anys.