Nova spin-off per desenvolupar el primer tractament contra la fibrosi pulmonar basat en teràpia gènica

01/12/2020

Després d’anys d'investigació i de moltes publicacions científiques conjuntes, les biòlogues moleculars Maria Blasco, investigadora del Centro Nacional de Investigaciones Oncológicas (CNIO) i Fàtima Bosch, directora del Centre de Biologia Animal i Teràpia Gènica de la UAB (CBATEG), han desenvolupat una teràpia gènica amb telomerasa per al tractament de diferents patologies relacionades amb l'escurçament dels telòmers i, per tant, de l'envelliment. Aquesta teràpia gènica podria suposar un gran pas per a la curació d'aquestes patologies cada vegada més freqüents a causa de l'envelliment demogràfic de la població i que, ara per ara, encara no tenen tractaments efectius.

Això és el que ha portat al CNIO i a la UAB a fundar una nova empresa spin-off, Telomere Therapeutics, que converteixi aquests descobriments en tractaments per a malalties com la fibrosi pulmonar i la fibrosi renal. "És la primera vegada que s’aborda el tractament d'aquestes malalties des del coneixement profund dels mecanismes moleculars de l'envelliment", comenta la investigadora Maria Blasco.

La fibrosi pulmonar afecta més de 128.000 persones al món i la previsió és que el 2025 hi hagi 62.000 nous casos d'aquesta malaltia a causa de l'envelliment demogràfic de la població i l’augment de persones grans. Els pacients de fibrosi pulmonar tenen una esperança de vida mitjana de tres anys perquè no hi ha tractaments curatius contra aquesta malaltia.

La iniciativa de Blasco i Bosch és, a més, pionera en un altre aspecte. Es tracta d'una spin-off científica formada el 100% per institucions públiques espanyoles, que sorgeix a partir de la recerca bàsica realitzada en aquests centres d'investigació i que, a més, compta amb un inversor espanyol. Aquestes institucions són el Centro Nacional de Investigaciones Oncológicas (CNIO) i la Universitat Autònoma de Barcelona (UAB), a les quals pertanyen Blasco i Bosch, respectivament. Telomere Therapeutics compta amb una inversió milionària d’Invivo Ventures en la seva primera ronda de finançament i la seva finalitat és desenvolupar una teràpia gènica basada en l'expressió del gen de la telomerasa (TERT) utilitzant un vector adeno-associat AAV.

Maria Blasco destaca que "és una prova que la investigació bàsica d'excel·lència és el motor de noves innovacions. El nostre país té un gran potencial innovador i la creació de noves empreses de biotecnologia centrades en malalties associades a l'envelliment és una fet competitiu a nivell internacional".

"Les síndromes telomèriques són causades per mutacions a la telomerasa i altres gens de manteniment dels telòmers que indueixen al seu extrem escurçament prematur", destaca Paula Martínez, investigadora del grup de Blasco i també fundadora de la companyia. Algunes de les malalties originades per telòmers massa curts i per a les que tindrien aplicació els tractaments que desenvolupi Telomere Therapeutics són, a part de la fibrosi pulmonar, la fibrosi renal i l'anèmia aplàstica.

"En els últims anys, s'han desenvolupat amb èxit nombroses teràpies gèniques centrades en malalties monogèniques rares. Nosaltres veiem un enorme potencial a poder aplicar la teràpia gènica al tractament de les malalties greus més comunes", indica Fàtima Bosch.

El treball de Maria Blasco s'ha centrat a demostrar la importància dels telòmers i la telomerasa en el càncer i en les malalties relacionades amb l'envelliment durant més de 20 anys. Blasco ha publicat més de 250 articles en revistes científiques internacionals i és una referència a nivell internacional en el camp dels telòmers. Per la seva banda, el treball de Fàtima Bosch, catedràtica de Bioquímica i Biologia Molecular i directora del CBATEG UAB, se centra en el desenvolupament d'enfocaments de teràpia gènica per a malalties genètiques molt severes, com les mucopolisacaridosis (MPS), i també per a malalties d'alta prevalença, com la diabetis mellitus. Aquesta professional té una reconeguda experiència en el camp de la teràpia gènica amb aproximacions per a pacients de MPSIIIA ja a la clínica i per diabetis tipus 1 transferides a una empresa americana que aviat iniciarà fases clíniques.

Fa uns anys, Maria Blasco i Fàtima Bosch van començar a col·laborar per aplicar la teràpia gènica en les síndromes telomèriques. El seu treball conjunt ha generat diversos articles que estableixen la prova de concepte preclínica utilitzant la teràpia gènica en diferents síndromes telomèriques i que demostren millores en els resultats clínics, per exemple en la fibrosi pulmonar. Els resultats van ser patentats i han estat llicenciats a Telomere Therapeutics per part del CNIO i de la UAB.

"Després d'aquests resultats preclínics, ara cal una important inversió per agilitzar el desenvolupament de medicaments, un procés costós i complex. Estem molt il·lusionades amb la possibilitat que Telomere Therapeutics pugui dur a la clínica nostres estudis, i que el potencial de la teràpia gènica arribi a pacients de malalties de major prevalença com la fibrosi pulmonar ", destaca Fàtima Bosch.

Amb el finançament proporcionat per Invivo Ventures, el candidat serà optimitzat i validat en els models animals pertinents. Juntament amb el finançament, Luis Pareras i Albert Ferrer, socis generals d’Invivo Capital, s'uniran a el Consell d'Administració.

Luis Pareras, soci fundador d’Invivo Capital ressalta la importància d'aquesta iniciativa i molt especialment en aquests moments de pandèmia: "La teràpia gènica ha tornat a centre de l'escenari, i les malalties del pulmó s'estan convertint cada vegada més en un objectiu interessant. Maria Blasco i Fátima Bosch han desenvolupat un enfocament científic molt elegant per lluitar contra la fibrosi pulmonar, tristament en el punt de mira ja que alguns pacients de COVID-19 sota ventilació mecànica eventualment també la desenvolupen. La fibrosi pulmonar idiopàtica és una malaltia potencialment letal per a la qual no existeix actualment cap cura, i esperem que un dia aquesta teràpia ajudi a molts pacients".

Albert Ferrer, soci fundador de Invivo Capital, ha ressaltat que "Invivo té com objectiu donar suport a la transferència de tecnologia des dels centres de recerca i universitats espanyoles i millorar el creixement i el desenvolupament de productes innovadors. La inversió en Telomere Therapeutics és un exemple clar d'aquesta visió i estem particularment satisfets que permeti la creació d'un nou negoci en aquest difícil entorn econòmic", ha afegit.

Després d'anys de desenvolupament, la teràpia gènica és ara una realitat, ja que diversos productes han estat aprovats per l'Agència Europea de Medicaments (EMA) i l'Administració d'Aliments i Medicaments dels Estats Units (FDA). Aquestes teràpies es dirigeixen als trastorns monogènics, entre ells β-talassèmia, una forma poc freqüent de pèrdua de la visió, atròfia muscular espinal i una forma poc freqüent d'immunodeficiència primària. A més, actualment s'estan desenvolupant clínicament centenars de productes de teràpia gènica per al tractament de malalties que abans eren intractables.

Aquesta notícia s'emmarca dins dels següents ODS

• Salut i benestar