Tres grups del CIBER-BBN i de l'Esfera UAB CEI coordinen el projecte Smart-4-Fabry

28/02/2018

El grup NANOMOL -acreditat amb el segell TECNIO- de l'Institut de Ciència de Materials de Barcelona (ICMAB-CSIC), el grup de Nanobiotecnologia de l'Institut de Biotecnologia i Biomedicina (IBB-UAB) i el grup de Direccionament i Alliberament Farmacològic del Vall d'Hebron Institut de Recerca (VHIR) - tots ells membres del Centre de Recerca Biomèdica en Xarxa: Bioenginyeria, Biomaterials i Nanomedicina (CIBER-BBN)- coordinen el projecte Smart-4-Fabry. L'objectiu és millorar el tractament de la malaltia minoritària de Fabry, que afecta anualment una entre 100.000 persones, aproximadament.

La malaltia de Fabry és una malaltia genètica hereditària del grup de trastorns per dipòsit lisosòmic, que afecta a molts òrgans i parts del cos, ja que és deguda a l'acumulació d'un lípid als lisosomes de les cèl·lules, amb la conseqüent alteració de la seves funcions i posterior mort cel·lular. Aquesta acumulació és deguda a la manca d'un enzim, el α-Galactosidasa A (GLA). Els símptomes són molts: dolors a les extremitats, taques a la pell, problemes amb la suor, vista frontal borrosa, problemes gastrointestinals, pèrdues d'oïda, etc. A llarg termini, pot causar fallada renal i problemes al cor i en el sistema nerviós central.

Els pacients poden portar una vida normal amb el tractament actual, anomenat "teràpia de substitució de l'enzim", en què s'administra GLA als pacients. Tot i així, aquest tractament presenta alguns desavantatges, com l'alta inestabilitat i immunogenicitat, o la poca eficàcia d'aquesta molècula per creuar les parets cel·lulars. El desenvolupament de nous tractaments per a aquesta malaltia, així com altres malalties minoritàries, han esdevingut un repte prioritari dins del programa europeu H2020.

Smart-4-Fabry, acrònim de "Smart functional GLA-nanoformulation for Fabry disease", ha nascut amb la idea d'obtenir una nova nanoformulació de GLA, que millorarà l'eficàcia i la tolerància dels tractaments existents. El projecte avançarà des de les proves de concepte al laboratori, fins a la fase preclínica regulatòria. L'objectiu final és aconseguir reduir els costos de tractament i millorar la qualitat de vida dels pacients de la malaltia de Fabry.

El projecte, de 4 anys de durada i finançat amb 5,8 M€ per la Comissió Europea dins el programa H2020, inclou la participació de catorze socis de cinc països diferents dins de l'àmbit acadèmic i industrial. A més dels tres grups del CIBER-BBN (NANOMOL de l'ICMAB-CSIC, acreditat amb el segell TECNIO d'ACCIÓ, el grup de Direccionament i Alliberament Farmacològic del VHIR i el grup de Nanobiotecnologia de l'IBB-UAB), el concorci està format per: la spin-off Nanomol Technologies, la Unitat de Química Combinatòria al Parc Científic de Barcelona (UQC-PCB), la Aarhus University (Dinamarca), el Technion Israel Institute of Technology (Israel), el Joanneum Research (Àustria), el Biopraxis Research AIE (Espanya),  BioNanoNet (Àustria), Drug Development and Regulation SL (Espanya), el grup Covance Laboratories LTD (UK), i Leanbio SL (Espanya).

Més informació: Pàgina web del projecte